7月23日,杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)患者晨晨接受了治療新藥—伐莫洛龍的使用,這是該藥在西北地區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的首次臨床應(yīng)用。

杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)是一種X染色體連鎖隱傳的神經(jīng)肌肉病,主要發(fā)生于男孩。據(jù)統(tǒng)計(jì),全球平均每3500個(gè)新生男嬰中就有1人罹患此病。DMD在男性多見,主要表現(xiàn)為進(jìn)行性、對(duì)稱性肌無力,近端重于遠(yuǎn)端;純和ǔ1憩F(xiàn)為走路晚,易摔倒,到3歲左右出現(xiàn)步態(tài)異常,逐漸表現(xiàn)出爬樓、跑、跳和起立等行動(dòng)的困難,5歲左右運(yùn)動(dòng)能力開始倒退,10-12歲喪失獨(dú)立行走能力,需借助輪椅行動(dòng),往往在30歲前因呼吸系統(tǒng)并發(fā)癥或心力衰竭而死亡,是一種罕見的致死性的肌肉病。

診療現(xiàn)場(chǎng)(西安市兒童醫(yī)院供圖)

8歲的晨晨來自內(nèi)蒙古,5歲時(shí)因?yàn)橐淮胃忻鞍l(fā)現(xiàn)激酶明顯升高,家長(zhǎng)回憶說“孩子跟正常兒童比,學(xué)走路的時(shí)間稍晚一些,而且容易摔跤。”在西安市兒童醫(yī)院確診DMD后,堅(jiān)持服用糖皮質(zhì)激素和康復(fù)訓(xùn)練控制病情進(jìn)展。7月23日,西安市兒童醫(yī)院神經(jīng)肌肉MDT團(tuán)隊(duì)通過系統(tǒng)評(píng)估后,一致認(rèn)為晨晨有使用伐莫洛龍的指征,神經(jīng)內(nèi)科王燕主任醫(yī)師開出西北地區(qū)首張伐莫洛龍?zhí)幏。伐莫洛龍被獲批用于治療4歲及以上杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者。該藥通過結(jié)構(gòu)創(chuàng)新實(shí)現(xiàn)抗炎活性與副作用的精準(zhǔn)分離,在延緩疾病進(jìn)展的同時(shí)顯著降低傳統(tǒng)皮質(zhì)類藥物帶來的生長(zhǎng)發(fā)育抑制、骨密度下降等風(fēng)險(xiǎn)。

西安市兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科罕見病組專注于兒童神經(jīng)肌肉病和兒童罕見病研究,近年來,國(guó)家持續(xù)加大對(duì)罕見病診療和創(chuàng)新藥的支持力度,使罕見病患者盡早使用創(chuàng)新藥成為可能。此次首張?zhí)幏铰涞,開啟西北地區(qū)DMD患兒治療的新篇章。(西安市兒童醫(yī)院供稿)

編輯:蘇睿楠
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